新華社東京６月２７日電（記者華義）日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發出能根治血友病的療法。

血友病是由于基因異常導致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者為了預防出血，從小就要每周注射１至３次凝血因子制劑。

日本自治醫科大學等機構的研究人員近日在英國《科學報告》雜志上發表論文說，研究人員先培育出了基因異常的血友病實驗鼠，再利用目前最熱門的ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因編輯技術，將能破壞異常基因的一種酶和正常基因導入產生凝血因子的肝臟部位，結果成功修復了異常基因，實驗鼠的血友病被治愈。

研究人員說，這只是動物實驗結果，希望將來在此基礎上開發出能根治血友病的方法。研究人員表示，基因變異存在個人差異，如果這種方法今后能用于臨床，可能需要對不同人進行針對性的基因修復。

[責任編輯：楊凡、蘇琛]

想爆料？請登錄《陽光連線》（ https://minsheng.iqilu.com/）、撥打新聞熱線0531-66661234或96678，或登錄齊魯網官方微博（@齊魯網）提供新聞線索。齊魯網廣告熱線0531-81695052，誠邀合作伙伴。