原標題：這款“孤兒藥”山東首仿過評上市，全國罕見病患兒看到希望

來源：大眾日報

原標題：這款“孤兒藥”山東首仿過評上市，全國罕見病患兒看到希望

來源：大眾日報

10月21日，由山東魯南制藥研發(fā)生產(chǎn)的首個仿制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）成功上市，這款藥主要用于治療罕見病苯丙酮尿癥（PKU）。這讓全國罕見病患兒看到希望。

罕見病藥物向來以投資大、風險高，且難以收回成本著稱。上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院顧學范教授介紹，苯丙酮尿癥是一種遺傳代謝疾病，患者因為缺乏酪氨酸羥化酶而無法正常代謝苯丙氨酸，給患者的身體健康帶來嚴重威脅。

上市會上，11歲的苯丙酮尿癥患者思穎同學講述了患病的經(jīng)歷：從出生那天開始，她就不能喝媽媽的奶，不能嘗酸甜苦辣，不能吃普通的大米白面，大家稱之為“不食人間煙火的孩子”。

過去，9000塊錢一瓶的進口藥是該類患者唯一的希望，但是由于原研藥“科望”撤市后，多次出現(xiàn)全國斷貨、斷供狀態(tài)，一度引發(fā)社會強烈關(guān)注，這對中國患者的用藥可及性造成了嚴重影響。

魯南制藥在了解我國患者用藥無法得到滿足的信息后，毅然立項研發(fā)本品。

研發(fā)過程中，魯南制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）取得三大項目創(chuàng)新，一是解決了微量輔料混合均勻度差的難題，二是攻克了混粉直壓可壓性差的技術(shù)瓶頸，三是取得了國內(nèi)首次制備穩(wěn)定的臨床生物樣品的重大突破。

歷時2年，魯南制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）成為首仿+首家過評的罕見藥品種。

10月21日，在中國罕見病聯(lián)盟成立五周年大會上，備受關(guān)注的海普益?（鹽酸沙丙蝶呤片）上市會在北京隆重舉行，上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院顧學范教授擔任大會出席并致辭，北京大學第一醫(yī)院教授崔一民、楊艷玲，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院教授王曉玲、中日友好醫(yī)院教授王琨蒂、北京大愛天使苯丙酮尿癥關(guān)愛中心會長趙寧應邀參加海普益?上市會啟動儀式。

顧學范表示，魯南制藥能在了解我國患者用藥無法得到滿足的信息后，毅然立項研發(fā)本品，潛心鉆研，體現(xiàn)出強烈的社會責任感和擔當。

上市會現(xiàn)場，魯南制藥集團黨委書記、董事長、總經(jīng)理張貴民為五個BH4D貧困兒童家庭現(xiàn)場通過基金會免費贈藥。

張貴民表示，海普益的上市，讓更多的患兒從“用得起藥”到“用得起好藥”早日正常吃飯，擺脫PKU的困擾，同時彰顯了“造福社會，創(chuàng)造美好生活”的魯南大愛。

據(jù)了解，承擔社會責任，奉獻企業(yè)愛心，魯南制藥，一直在路上。自2015年起，魯南制藥攜手中國醫(yī)師協(xié)會，參與其發(fā)起的“融化漸凍的心”社會項目，成立“魯南制藥用愛解凍”專項援助基金，捐藥捐錢，力爭幫助更多漸凍癥患者，緩解病痛。如今，魯南制藥針對高苯丙氨酸血癥研制的仿制藥海普益鹽酸沙丙蝶呤片首仿獨家上市。

上市會上，罕見病患者及其家屬也表達了希望此類藥物盡快納入醫(yī)保的呼吁。

（大眾日報客戶端記者 李麗 報道）

責任編輯： 張西可

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