據(jù)英國金融時(shí)報(bào)網(wǎng)７日報(bào)道，全球制藥商押注，未來數(shù)年超重人群中比較多見的非酒精性脂肪性肝炎患者大增，帶來每年350億美元的新藥市場。

大型制藥企業(yè)認(rèn)為，它們發(fā)現(xiàn)了下一個(gè)重大機(jī)會(huì)——一個(gè)影響數(shù)以百萬計(jì)的人、無法被治愈的沉默殺手。

近幾個(gè)月，艾爾健、吉利德和諾華加起來斥資數(shù)十億美元收購一類藥物或者獲得其許可。這類藥物針對的是一種很少有人聽說過的肝臟疾病——非酒精性脂肪性肝炎(Nash)。

根據(jù)投行伯恩斯坦研究的數(shù)據(jù)，這種晚期脂肪肝病會(huì)導(dǎo)致肝臟瘢痕和炎癥，據(jù)信在美國有逾1600萬人罹患這種疾病。

在最嚴(yán)重的病例中，這種疾病會(huì)導(dǎo)致致命的肝硬化，還會(huì)提高患者患上肝癌或者心臟疾病的幾率。美國疾病控制預(yù)防中心認(rèn)為，每年約有2萬人死于與酒精中毒無關(guān)的慢性肝病或者肝硬化。

制藥商正在押注，由于世界范圍內(nèi)肥胖癥的流行，未來數(shù)年罹患非酒精性脂肪性肝炎的人將出現(xiàn)戲劇性上升（此病更多見于超重人群）。一些分析師預(yù)測，治療該病的藥品的全球市場將達(dá)到每年350億美元的峰值。

目前還沒有獲批的對癥藥物，但藥企正在對25種實(shí)驗(yàn)化合物進(jìn)行人體試驗(yàn)，有4種藥物或是正在進(jìn)行Ⅲ期臨床試驗(yàn)，或是即將進(jìn)入這一最終試驗(yàn)階段。

艾爾健是大型制藥企業(yè)中的先行者。該公司去年11月斥資17億美元收購舊金山生物科技公司Tobira。Tobira的主要藥物將在今年晚些時(shí)候進(jìn)入３期試驗(yàn)，預(yù)計(jì)最早將在2019年出結(jié)果。

艾爾健最近斥資5000萬美元收購了另一家聚焦于非酒精性脂肪性肝炎藥物的規(guī)模更小的制藥公司Arkana。

“非酒精性脂肪性肝炎現(xiàn)在已經(jīng)取代了丙型肝炎，成為肝硬化和肝癌的主因，”艾爾健首席研發(fā)官戴維·尼科爾森博士表示，“而眼下還沒有對癥的藥物。”

吉利德也進(jìn)入了這一領(lǐng)域，該公司最近支出至多12億美元收購Nimbus，同時(shí)大舉投資于內(nèi)部研發(fā)工作。總部位于美國西海岸的這家生物科技公司已經(jīng)在丙肝（另一種潛在致命的肝臟疾病）藥物上取得了重大成功。

諾和諾德和Shire等其他幾家知名藥企對非酒精性脂肪性肝炎藥物的研發(fā)還處于較早階段。

然而，目前在該領(lǐng)域取得最大進(jìn)展的兩家公司并非大型藥企：紐約生物科技集團(tuán)Intercept Therapeutics，及其法國競爭對手GenFit。

上周Intercept的股價(jià)飆漲13%，此前該公司宣布重新設(shè)計(jì)了其藥物奧貝膽酸的臨床試驗(yàn)最終階段，使其研發(fā)更容易成功。

在與美國食品藥品監(jiān)督管理局討論后，Intercept表示，試驗(yàn)必須顯示該藥能夠治療非酒精性脂肪性肝炎，或者改善“肝纖維化”（肝臟瘢痕的醫(yī)學(xué)名詞）癥狀。此前，該公司需要證明該藥同時(shí)具備這兩種療效。

Intercept還表示，一旦招募到750名患者，而非1400名，就可以開始分析數(shù)據(jù)。此前招募參加試驗(yàn)的患者耗時(shí)超出了該公司的預(yù)期。

這些變更反映出美國食品藥品監(jiān)督管理局監(jiān)管者的靈活性，他們希望在患者數(shù)量快速上升之前，鼓勵(lì)制藥商研發(fā)出針對這種目前無法治愈的病癥的藥物。

然而，Intercept在招募參加試驗(yàn)的患者方面進(jìn)展緩慢，表明研發(fā)非酒精性脂肪性肝炎藥物的制藥商面臨的最大障礙之一：該疾病很難診斷。

絕大多數(shù)人并未意識到他們患上了這種“沉默”的疾病，即使在這種疾病進(jìn)展到晚期，患者的癥狀也只有黃疸、疲勞和體重減輕。

如果患者血液中的肝酶水平升高，或者在超聲波掃描中發(fā)現(xiàn)異常，醫(yī)生們有時(shí)會(huì)懷疑患者罹患這種疾病。

但唯一的確診方法是進(jìn)行肝活檢——一種需要麻醉的侵入性復(fù)雜操作。在極少數(shù)病例中，活檢可能導(dǎo)致需要進(jìn)行輸血或外科手術(shù)的出血。

很多病人不愿接受活檢，這不僅給招募參加臨床試驗(yàn)的患者帶來了困難，也意味著在現(xiàn)實(shí)世界中難以說服人們接受檢測，以確診他們是否患有該病。

制藥商希望開發(fā)出利用生物線索（即“生物標(biāo)記物”）的非侵入性檢測方法來診斷這種疾病，從而不再需要活檢。

“我們確信將會(huì)實(shí)現(xiàn)重大突破，讓醫(yī)生更容易診斷這種疾病，然后充分利用這些正在研發(fā)中的藥物，”艾爾健的尼科爾森博士說。

選項(xiàng)之一是進(jìn)行簡單的呼吸檢測，即將開始對該病藥物進(jìn)行人體試驗(yàn)的倫敦生物科技公司Tiz Pharma的首席醫(yī)療官伊蘭·亞龍說，“美國食品藥品監(jiān)督管理局目前還不認(rèn)可這些檢測方法，但將來會(huì)認(rèn)可的。”

然而，就算制藥商找到了一種可靠的非侵入性診斷方法，也無法保證該病患者會(huì)競相開始服藥。

這種疾病發(fā)展緩慢，很多患者會(huì)死于別的原因；考慮到癥狀較少，對于在自己感覺良好的時(shí)候需要終生服用一種藥物，人們可能抱有戒心。

“我懷疑大多數(shù)人是否真的需要這個(gè)，”伯恩斯坦分析師龍尼·加爾表示，“你實(shí)際上是在試圖讓一大群人永久性地接受慢性治療，而他們的疾病很可能最終不會(huì)發(fā)展到最嚴(yán)重的程度。”

加爾預(yù)測，除去那些病情最嚴(yán)重的患者，經(jīng)費(fèi)緊張的醫(yī)療保健系統(tǒng)可能會(huì)拒絕支付這種藥物的藥費(fèi)。在美國，這些患者的數(shù)量大約為150萬。

出于這種原因，他認(rèn)為，該病的市場將比華爾街其他許多分析師預(yù)測的小得多。對于他所稱的這種“中度疾病”，他預(yù)計(jì)銷售額峰值將達(dá)到80億美元。“如果你統(tǒng)計(jì)一下所有晚期非酒精性脂肪性肝炎患者人數(shù)，然后問一問有多少人在有生之年會(huì)病重，這個(gè)數(shù)字實(shí)際上可能非常小，”他說。

[責(zé)任編輯：楊凡、蘇琛]

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