齊魯網·閃電新聞2月18日訊 全國人大代表，榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司董事長王威東，近年來一直致力于促進罕見病診療及管理立法工作，讓更多罕見病患者用上創新藥。

這段時間，王威東多次來到煙臺業達醫院，就罕見病的臨床治療及配套政策進行調研。煙臺業達醫院黨委書記姜立新告訴他，除了白化病、肢端肥大等常見的罕見病，實際上幾乎每一個專業都有一些罕見病，有些專業尤其明顯，比如免疫系統、血液系統、消化系統、神經系統，這些罕見病缺乏有力有效的治療手段，無法保障患者的身體健康。

據了解，我國現有罕見病患者2000多萬人，能夠得到有效治療的只有5％。我國對罕見病診治及管理起步較晚，2018年5月發布了《第一批罕見病目錄》。黨的十八大以來，黨中央國務院高度重視罕見病的診療和管理，國家衛生健康、藥監、醫保、財政等部門相繼出臺了一些政策法規和舉措，促進罕見病的診治及管理。

調研中，王威東發現罕見病的診療是一個系統性的大工程，主要的難點集中在定義、分類、認定、診斷、治療管理、相關的藥品開發和醫療保障，破解難題應該從通過立法促進罕見病的治療和管理入手。

作為來自醫藥行業的一名全國人大代表，王威東對罕見病的診治關注已久。在充分調研的基礎上，他撰寫了《關于進行罕見病診療及管理立法的建議》，將在今年兩會上提交，呼吁盡快加強罕見病診療及管理立法，及早對罕見病的定義、認定及發布、診療體系規劃建設與管理、藥品醫療器械研發生產供給及激勵政策、醫療保障制度等方面進行規范明確。

習近平總書記在二十大報告中明確指出，要推進健康中國建設，把保障人民健康放在優先發展的戰略地位。這為提高罕見病診治水平，特別是從立法的層面上來解決這個問題，創造了有利的條件，王威東想通過這個建議來促進提速我國罕見病治療立法的進度。盡早發揮法律對促進罕見病治療的作用，提升國家罕見病治療的水平，也能整體上提升全民族的健康水平。

多年來，王威東帶領榮昌生物一直專注于研發能夠治療罕見病的創新藥物，主要集中在自身免疫系統和腫瘤方面，如視神經脊髓炎、重癥肌無力、干燥癥這些罕見病的藥物正在做臨床，估計再有幾年的時間就會在國內投放市場。通過打通科技成果轉化“最后一公里”，提高醫藥行業創新能力，榮昌生物力爭研發出更多的藥物解除廣大罕見病患者的痛苦。

閃電新聞記者 王玉棟  報道