原標(biāo)題：多方共助罕見(jiàn)病患者用藥需求

來(lái)源：人民政協(xié)報(bào)

原標(biāo)題：多方共助罕見(jiàn)病患者用藥需求

來(lái)源：人民政協(xié)報(bào)

2月25日，在第16個(gè)“國(guó)際罕見(jiàn)病日”來(lái)臨之際，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)聯(lián)合相關(guān)機(jī)構(gòu)發(fā)布《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（簡(jiǎn)稱(chēng)《報(bào)告》），回顧梳理了我國(guó)罕見(jiàn)病在診斷、用藥、保障及創(chuàng)新服務(wù)等方面的發(fā)展，概述這一領(lǐng)域在過(guò)去面臨的問(wèn)題和取得的進(jìn)步，并對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病綜合服務(wù)體系提出展望。

罕見(jiàn)病目錄作為相關(guān)政策制定的重要參考依據(jù)，近年來(lái)在持續(xù)動(dòng)態(tài)修訂增補(bǔ)中。《報(bào)告》顯示，截至目前，基于《第一批罕見(jiàn)病目錄》，103種藥物在我國(guó)上市，涉及47種罕見(jiàn)病；其中73種藥物納入醫(yī)保，涉及31種罕見(jiàn)病。

“我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥環(huán)境得到持續(xù)改善，但目錄外的高值藥保障仍是患者用藥的核心痛點(diǎn)。”北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川在解讀《報(bào)告》時(shí)表示，為解決罕見(jiàn)病的用藥可及問(wèn)題，從國(guó)家到地方都作了大量探索，如醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整、地方罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制新探索、公益慈善力量參與罕見(jiàn)病多層次保障等。

近年來(lái)，我國(guó)公益慈善力量為罕見(jiàn)病用藥保障作出了一系列努力：無(wú)論是單病種的患者組織，還是公益慈善基金會(huì)，都在試圖通過(guò)開(kāi)展針對(duì)患者的援助項(xiàng)目，嘗試減輕患者的用藥負(fù)擔(dān)。同時(shí)，與“藥”有關(guān)的其他利益相關(guān)方，包括醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等，也在積極努力通過(guò)患者援助項(xiàng)目回應(yīng)患者的用藥需求。

2018年，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)發(fā)起民間首個(gè)專(zhuān)注于罕見(jiàn)病患者綜合援助的服務(wù)體系——罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程，為罕見(jiàn)病病友提供資金援助、信息服務(wù)、教育就業(yè)支持等。截至2022年12月，項(xiàng)目累計(jì)援助金額2720余萬(wàn)元，直接撥付援助款2239人次，涉及病種超210種。

此外，山西、山東、江蘇、浙江等地都已在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)等多方努力下，建成“多方共付”的罕見(jiàn)病支付模式。

《報(bào)告》中提到，隨著國(guó)家制度安排對(duì)地方罕見(jiàn)病保障政策的進(jìn)一步規(guī)范，在新的政策環(huán)境下，地方政府積極探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，著重針對(duì)未納入目錄的罕見(jiàn)病高值創(chuàng)新藥進(jìn)行保障，一定程度上緩解了部分需要用罕見(jiàn)病高值藥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

經(jīng)過(guò)多年實(shí)踐，地方罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制逐漸形成以浙江、江蘇為代表的“專(zhuān)項(xiàng)基金”模式，以山東、四川成都為代表的“大病保險(xiǎn)”模式，以廣東佛山為代表的“醫(yī)療救助”模式等具有代表性的地方保障模式。

《報(bào)告》建議，國(guó)家醫(yī)療保障部門(mén)探索采用基于基金風(fēng)險(xiǎn)或療效風(fēng)險(xiǎn)的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)協(xié)議等創(chuàng)新型支付協(xié)議，將更多罕見(jiàn)病藥物納入我國(guó)基本醫(yī)療保障體系中。在醫(yī)保未能覆蓋部分罕見(jiàn)病“孤兒藥”的情況下，充分發(fā)揮商業(yè)健康險(xiǎn)、相互保險(xiǎn)等在罕見(jiàn)病群體中的保障功能。

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