原標(biāo)題：為罕見病患兒點(diǎn)亮生命之光（改革再深化 奮進(jìn)新征程·代表委員履職故事）

來源：人民日?qǐng)?bào)

原標(biāo)題：為罕見病患兒點(diǎn)亮生命之光（改革再深化 奮進(jìn)新征程·代表委員履職故事）

來源：人民日?qǐng)?bào)

清晨，山東大學(xué)齊魯醫(yī)院血液病研究室走廊里，全國(guó)政協(xié)委員、齊魯醫(yī)院副院長(zhǎng)彭軍攥著一沓信紙，步履匆匆。這些信來自安徽、廣東、貴州等16個(gè)省份，但訴說著同一個(gè)主題：兒童罕見病。

自2023年擔(dān)任全國(guó)政協(xié)委員以來，彭軍的履職工作始終與罕見病緊密相連。2023年，他提交了關(guān)于完善罕見病多層次保障體系的提案，得到國(guó)家衛(wèi)生健康委等部門反饋。令他高興的是，2024年1月，有15種罕見病用藥被新納入國(guó)家醫(yī)保目錄。

去年全國(guó)兩會(huì)，彭軍提交的關(guān)于罕見病診療能力建設(shè)的提案引發(fā)社會(huì)關(guān)注。兩會(huì)閉幕后，他的辦公室收到幾十封求助信?！皝硇诺亩酁檗r(nóng)村貧困家庭，患者基本是兒童?！迸碥娬Z(yǔ)氣沉重，“罕見病治療的特效藥價(jià)格高昂，在進(jìn)入醫(yī)保之前，年均治療費(fèi)可能高達(dá)百萬(wàn)元?！?/p>

調(diào)研后，彭軍更加篤定：罕見病的防線必須在兒童時(shí)期就筑牢?！拔覈?guó)有2000多萬(wàn)罕見病患者，約70%的罕見病在兒童期發(fā)病，且多為基因缺陷所致?！迸碥娊忉專@類疾病若被誤診或延誤，可能導(dǎo)致終身殘疾甚至死亡。但許多基層醫(yī)院缺乏診斷能力，患兒輾轉(zhuǎn)多地、耗時(shí)數(shù)年才能確診，錯(cuò)過黃金治療期。彭軍決定將2025年的提案焦點(diǎn)對(duì)準(zhǔn)兒童群體，圍繞加強(qiáng)兒童罕見病早期篩查與早診早治建言獻(xiàn)策。

要摸清癥結(jié)，必須深入臨床一線。去年，彭軍牽頭成立齊魯醫(yī)院罕見病多學(xué)科綜合門診，書柜里的專業(yè)資料摞了半身高，筆記本里密密麻麻寫滿了與專家交流的情況……一沓沓信件，也是彭軍完善提案的重要內(nèi)容。全國(guó)兩會(huì)召開在即，他反復(fù)翻閱患兒家屬的來信，召集臨床專家逐封分析訴求，將“提高兒童醫(yī)保報(bào)銷比例”“強(qiáng)化基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)篩查培訓(xùn)”等寫入提案。

“民生無小事，孩子的病牽動(dòng)著大家的心?！迸碥姷氖种笓徇^信紙上的褶皺。他告訴記者，自己正計(jì)劃前往罕見病多發(fā)地區(qū)深度調(diào)研：“政策每前進(jìn)一小步，就有托舉更多家庭走下去的希望，讓他們看見生命之光?！?/p>

■記者手記

群眾期盼，便是履職所向

彭軍堅(jiān)守在臨床一線，他的提案聚焦“小眾群體”，卻詮釋了“人民至上”的宏大命題。幾十封來自天南地北的信件，不僅是患兒家庭的呼救，更是一把把丈量履職初心的標(biāo)尺。當(dāng)一名政協(xié)委員深入基層、傾聽群眾的聲音，提案就有了溫度。在推進(jìn)健康中國(guó)建設(shè)的征程中，需要更多像彭軍這樣的“扛梯者”，那些來自各地的信件，恰是最生動(dòng)的注腳——群眾期盼，便是履職所向。

想爆料？請(qǐng)登錄《陽(yáng)光連線》（ https://minsheng.iqilu.com/）、撥打新聞熱線0531-66661234或96678，或登錄齊魯網(wǎng)官方微博（@齊魯網(wǎng)）提供新聞線索。齊魯網(wǎng)廣告熱線0531-81695052，誠(chéng)邀合作伙伴。