原標(biāo)題：國產(chǎn)ADC新藥首次！榮昌生物維迪西妥單抗兩大適應(yīng)癥三獲美中兩國突破性療法認(rèn)定

來源：膠東在線

6月29日，中國藥監(jiān)局(NMPA)藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站顯示，剛剛獲批上市銷售的中國首個原創(chuàng)抗體偶聯(lián)藥物(ADC)新藥維迪西妥單抗(“注射用重組人源化抗HER2單抗-MMAE偶聯(lián)劑”)正式納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為既往接受過曲妥珠單抗和紫杉類藥物治療的HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌患者。該適應(yīng)癥正在中國開展Ⅲ期臨床試驗。

這是維迪西妥單抗第三次獲得突破性療法認(rèn)定。2020年9月、12月，該藥治療尿路上皮癌適應(yīng)癥先后獲得美國藥監(jiān)局(FDA)和中國藥監(jiān)局授予的突破性療法認(rèn)證，成為首個拿到美、中兩國突破性療法雙重認(rèn)定的ADC藥物，也是至今唯一一個拿到FDA突破性療法認(rèn)定的囯產(chǎn)ADC藥物。一款新藥，兩大適應(yīng)癥，三獲突破性療法認(rèn)證，維迪西妥單抗作為重磅新藥的含金量成色十足。

突破性療法(BTD)認(rèn)定，由美國藥監(jiān)局于2012年首創(chuàng)，旨在加速開發(fā)及審查針對嚴(yán)重威脅生命疾病，且前期臨床結(jié)果已顯示藥效比現(xiàn)有治療手段有顯著提高的新藥。突破性療法的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)顯著高于快速通道、加速審批、優(yōu)先審評等FDA原有的加速審評通道。獲得FDA認(rèn)證的藥物開發(fā)能得到包括高層審評官在內(nèi)的密切指導(dǎo)，以確保能在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。2020年7月，中國版“突破性療法”實施，CDE開始對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，相關(guān)新藥上市時間大大縮短。然而，由于突破性療法認(rèn)證強(qiáng)調(diào)相對現(xiàn)有療法的突破性，提出申請的藥物必須拿出具有明顯優(yōu)勢的臨床數(shù)據(jù)，在臨床療效上實現(xiàn)“真突破”，在美國通過申請的難度極大，獲得美國和中國兩國雙重認(rèn)證的國產(chǎn)新藥更是少之又少。

此次維迪西妥單抗被CDE納入突破性治療品種，基于一項由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院徐兵河教授牽頭、王佳玉教授負(fù)責(zé)的“隨機(jī)、對照、多中心評價注射用重組人源化抗HER2單抗-MMAE偶聯(lián)劑治療HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌有效性和安全性的II期臨床研究”，試驗組接受維迪西妥單抗(2.0mg/kg，Q2W)治療，對照組接受拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱治療，期中分析結(jié)果提示HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的患者從維迪西妥單抗治療中獲益顯著。針對既往接受過曲妥珠單抗和紫杉類藥物治療的HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌患者，在指南沒有推薦的藥物選擇的情況下，維迪西妥單抗對比拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱則顯示出了較高的有效率(63.2% vs 39.5%)，同時也顯示出良好的生存獲益，中位無進(jìn)展生存期達(dá)1年以上(12.5個月vs 5.6個月)。數(shù)據(jù)充分顯示了維迪西妥單抗在既往接受過曲妥珠單抗和紫杉類藥物治療的HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌治療中具有卓越的療效與較好的安全性，這開啟了HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌患者的療效新高度，填補(bǔ)中國HER2陽性存在肝轉(zhuǎn)移的晚期乳腺癌ADC藥物治療數(shù)據(jù)的空白，為此類患者提供了更精準(zhǔn)、更強(qiáng)效、更安全的治療選擇。

此前，拿到美國、中國突破性療法雙重認(rèn)證的維迪西妥單抗尿路上皮癌適應(yīng)癥，同樣獲得了全球領(lǐng)先的臨床數(shù)據(jù)。最新研究顯示，該藥對經(jīng)過二線及以上系統(tǒng)化療的尿路上皮癌適應(yīng)癥患者均有突出療效和生存獲益，獨立影像學(xué)評估的客觀有效率達(dá)到50%，中位無進(jìn)展生存時間為5.1個月，中位生存時間為14.2個月；聯(lián)合PD-1單抗治療一線轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌療效驚人，在HER2有表達(dá)的病人中，客觀緩解率達(dá)到100%，有望實現(xiàn)尿路上皮癌一線治療的重大突破。該適應(yīng)癥正在美國進(jìn)行II期臨床試驗。

維迪西妥單抗是榮昌生物自主研發(fā)的我國首個抗體偶聯(lián)藥物(ADC)新藥，于6月9日獲中國藥監(jiān)局批準(zhǔn)在國內(nèi)上市銷售，適用于至少接受過2種系統(tǒng)化療的HER2過表達(dá)局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌(包括胃食管結(jié)合部腺癌)患者的治療。維迪西妥單抗獲批，打破了ADC藥物領(lǐng)域無原創(chuàng)國產(chǎn)新藥的局面，填補(bǔ)了全球HER2過表達(dá)胃癌患者后線治療的空白，是我國自主創(chuàng)新生物藥發(fā)展史上的一個里程碑。

-關(guān)于榮昌生物

榮昌生物制藥(煙臺)股份有限公司由榮昌制藥和留美科學(xué)家房健民教授于2008年共同發(fā)起創(chuàng)辦，總部位于山東省煙臺市，在北京、上海、美國舊金山和華盛頓設(shè)有實驗研究機(jī)構(gòu)或辦事處。2020年11月9日，公司在港交所掛牌上市(榮昌生物-B：09995.HK)，總募資約5.9億美元，成為當(dāng)年全球募資額最大的生物技術(shù)IPO之一。

榮昌生物致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新的、有特色的生物藥物，針對自身免疫、腫瘤、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)制出一批具有重大臨床價值的生物新藥。目前，公司已開發(fā)20余款全球首創(chuàng)、同類領(lǐng)先的在研生物藥，其中6款產(chǎn)品針對近20種適應(yīng)癥已進(jìn)入臨床試驗，尤其是泰它西普、維迪西妥單抗兩款新藥的臨床數(shù)據(jù)全球領(lǐng)先，已雙雙獲批在國內(nèi)上市。

[責(zé)任編輯：楊凡、崔中連]

想爆料？請登錄《陽光連線》（ https://minsheng.iqilu.com/）、撥打新聞熱線0531-66661234或96678，或登錄齊魯網(wǎng)官方微博（@齊魯網(wǎng)）提供新聞線索。齊魯網(wǎng)廣告熱線0531-81695052，誠邀合作伙伴。