原標題：海報直擊丨“藥神父親”的孤獨冒險：終于為兒子做了基因治療，要把實驗室免費共享給罕見病患者

來源：海報新聞

大眾網·海報新聞記者 張穩 張珈瑋 云南昆明報道

這是一場始于兩年前的孤獨冒險，有關于父愛，但又遠不止于父愛。

2020年5月，徐偉不到一歲的兒子顥洋被確診為Menkes綜合征患者。這是一種至今在全世界范圍內尚沒有藥物能夠治愈的罕見病，患兒平均19個月死亡，3歲內的死亡率接近99%，幾乎沒有病例活過四歲。

兒子確診后不到一個月，徐偉決定自制“藥物”救子。當年9月，徐偉在家中改造出一間25平方米的封閉式實驗室，開始了這場孤獨的冒險。

一年后，徐偉的故事被更多人知曉，他成了網上熱議的“制藥救子的藥神父親”。面對質疑和爭議，徐偉步履堅定，從未放棄，顥洋的生命也因此得以維持，還在不久前度過了自己的3歲生日。

2022年6月，徐偉帶兒子顥洋到醫院注射了基因藥物，“他是全國第一例進行基因治療的Menkes病患者。”徐偉說，不僅是為了兒子，他也希望能夠通過這次臨床試驗為其他Menkes患者提供寶貴的科研數據。現在的徐偉，也有了新的打算。“希望讓更多的罕見病患者群體知道，我們走了一條這樣的路并且走通了，可以更好的去幫助到他們，至少可以給他們帶來希望，不再讓他們在絕望中等待。”

首次基因治療后，徐偉、徐顥洋與醫院以及基因公司各方代表合照

高中學歷父親自制“藥物”救罕見病兒子

大眾網·海報新聞記者在徐偉位于昆明的家中見到他時，他正和妻子一起幫助兒子顥洋進行物理排尿。“每天所有的時間幾乎都和兒子相關。”

徐偉說，顥洋現在能笑，也沒有癲癇的發作，但還是無法坐穩。“因為運動神經受損，可能腦部也有萎縮，平衡掌控的不是太好，你不扶著他就會倒下去，還有就是膀胱憩室，排尿不暢。”

約半個小時的忙碌之后，顧不上吃早飯的徐偉，帶記者參觀了位于家中陽臺上的自制實驗室。2021年9月以來，他早已經習慣了和媒體打交道的生活，雖然近幾個月來，媒體來訪的頻率已不像最初那般頻繁。

實驗室是完全密閉的空間，需要無菌環境，進入實驗室前要更換鞋套和防護服。實驗室內部的設備也讓記者眼花繚亂，各種精密儀器和原材料，完全不遜色于一間專業的實驗室。在這間陪伴了他數百個日日夜夜的實驗室中，徐偉向記者講述了他這段孤獨的冒險。

“不是制藥，是制化合物。”徐偉像往常接受采訪時一樣，再次向記者強調。

徐偉和兒子顥洋在一起

今年31歲的徐偉，高中畢業后進入社會打拼，做過餐飲，開過網店。2019年6月，徐偉第二個孩子出生。兒女雙全，事業也有起色，正當徐偉對美好生活充滿著憧憬時，一通電話打破了生活的平靜。

2020年5月的一天，正在等紅燈的徐偉，接到了云南省第一人民醫院的電話，顥洋被確診患上了Menkes綜合征，這是徐偉第一次聽到這個名字。“醫生讓我們先提前了解一下，下午再到醫院去，最好直系親屬都過去，當時我就感覺可能會比較嚴重。”

把車停在路邊，徐偉上網搜索了Menkes綜合征。Menkes綜合征又稱卷發綜合征，是一種由銅轉運蛋白ATP7A基因突變引起罕見先天性銅代謝異常疾病，在新生兒中的發病率約為十萬分之一，典型癥狀包括頭發卷曲、生理功能退化、精神發育遲緩等。

“罕見病”“沒有治愈病例”“很難活過3歲”，這些刺目的字眼，讓徐偉意識到了事情的嚴重性。徐偉帶著孩子前往北京解放軍總醫院，也得到了同樣的結論。

之后，徐偉嘗試用雞尾酒療法補充微量元素，用組氨酸銅、伊利司莫銅等改善病癥。“這些都不能算是‘藥’，它們在全球范圍內都沒有上市。”徐偉說，組氨酸銅最開始是山東一個病友給他的，“他是從外部渠道獲得的，這些藥不僅貴，有時還只能用過期的，而且不可能隨時都有。”

從兒子確診，到決定自制藥物，徐偉只用了半個月的時間。“因為孩子的病情，沒有太多時間去考慮，恨不得第二天就可以有藥給他。”

徐偉在書房查閱相關論文

2020年6月，顥洋在北京住院期間，徐偉開始每天用電腦查閱論文和資料，看了足有五六百篇論文。“大部分都是英文，我就一個詞一個詞翻譯。因為涉及到很多學術名詞，每個名詞背后又有很多知識點，需要逐一了解之后，才能看懂這一句話是什么意思，有時候讀懂一句話可能都要一天時間。”這對于一個只有高中學歷、毫無醫學背景的人來說，簡直難如登天。

大概一個半月之后，初步了解組氨酸銅制作過程的徐偉，開始在全國各地尋找藥廠。幾經輾轉，徐偉在上海找到了一家共享實驗室。“1.4萬元可以完成一次實驗。”

簽訂合同之后，徐偉根據論文中提到的方法購買了原料，在上海的實驗室全程參與了組氨酸銅的制備。制作完成后，徐偉把“藥”拿回了家。為了確保劑量的安全范圍，徐偉打算先在兔子身上做實驗。

“買了三只小兔子做實驗，但是注射的劑量太大，兔子死了。后來換成成年兔子，這次沒事。”這也讓徐偉非常忐忑，他還是不敢給孩子注射，就先在自己身上打了一針，觀察了三天感覺沒有異常，又給妻子打了一針，還是沒有異常，這才給孩子注射。

如今，再回過頭來看當初的嘗試，徐偉坦言，“當初不懂的地方太多了，不能算是一次嚴格意義上的實驗。”但是，顥洋在注射了自制的藥物之后，與同齡患者相比，情況出現了明顯的緩解。“每次注射后，孩子的血清和銅藍蛋白指標都會恢復正常。”這也給了徐偉信心。

花費數十萬在家里改造實驗室，剛為兒子做了基因治療

“這個藥的有效期只有56天，我一個多月就得去一次上海，再加上實驗室的費用，基本上每制作一次就要花費兩萬元。”第一次制作完成之后，徐偉決定，把實驗室搬進家里。“整個過程我都有參與，我也知道需要什么設備。”

徐偉選中了家里露臺花園旁的雜物間，購買了生物安全柜和高溫滅菌柜等器材和原料，開始在家里制作組氨酸銅。但組氨酸銅只能緩解病癥。此后，徐偉開始研究基因治療，自制伊利司莫銅，培養干細胞。

徐偉在家中改造實驗室

徐偉此舉，也引來了家人的反對。“沒有人愿意相信，藥是那么簡單可以做出來的。沒有任何一個人支持，覺得這是件不可能的事情。”

但徐偉是一個比較固執的人，“在事情做成之前，我不太愿意花過多的精力去解釋，我覺得事實就是最好的證明。”雖然家人并不理解和支持，有時也會抱怨，不過在徐偉把所有精力都放在給孩子治病上的時候，他們也會幫著照顧孩子，免除徐偉的后顧之憂。

當記者問及他一開始是否相信自己會成功時，徐偉直言，“我其實蠻固執的，我相信可以成功，因為合成組氨酸銅的難點其實是在于沒有藥企愿意去做，沒有人愿意把它變成藥物，因為它不具備商業價值，它實際上只是一個很簡單的有機化合物。”

開始自制“藥物”之后，徐偉逐漸沒有精力再去經營網店，喪失了經濟來源，全靠之前的積蓄維持生活。

“整天不停地看論文，補習相關的知識，再加上孩子的日常護理，基本沒有自己的生活。我們唯一的目標就是為了拯救孩子，所有行動都是圍繞著他來做。錢沒了可以再賺，首先要保證的是孩子盡快用上這個藥。”徐偉透露，開始自制“藥物”之后，已經花費了七八十萬。

徐偉直言，他也有堅持不下去想要放棄的時候。“想放棄的時候，不用過多的去逼自己，很多事情你得學會自己去調整。只要是個人都會有這樣（放棄）的念頭，你得想辦法去放松，想放棄的時候就放棄一兩天，反正我心里面知道這個事我肯定是得做的。”

“如果有藥放在你面前，能夠治療你孩子的病，你會不用嗎？”這或許就是徐偉一直堅持到現在的原因。“我一直想的是，這對孩子來說不公平，他來到這個世界上，連這世界都沒認真的體會過，就要去迎接死亡，而且過程如此痛苦，這是每一個父親都會去做的事情。”

正在做實驗的徐偉

其實，徐偉從一開始就知道，組氨酸銅只能緩解不能治愈Menkes綜合征。在制作組氨酸銅的過程中，徐偉開始了解基因治療。“通過基因替代，將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。”

徐偉“自制藥救子”的故事引發社會的廣泛關注后，一些基因公司和醫院聯系徐偉，希望能為顥洋提供基因治療的嘗試，以期找到能夠治愈Menkes綜合征的方法。徐偉知道基因治療的臨床項目具有一定的未知風險，綜合考慮后他選擇接受，不僅是為了兒子，他也希望能夠通過這次嘗試為其他Menkes患者提供寶貴的科研數據。

幾經考慮，徐偉選擇和廣州一家基因公司合作。此時，顥洋已經兩歲多，留給他治療的時間可能不多了。為了顥洋能夠盡快嘗試基因治療，廣州這家基因公司投入了大量人力物力，不斷優化基因遞送方案與生產工藝，針對多個關鍵技術瓶頸進行了反復的攻關。

最終，原定于在去年年底進行的基因替代臨床試驗，直到今年6月才終于完成。那一天，顥洋剛剛度過了自己的3歲生日，這也是Menkes綜合征基因治療的首次嘗試。

“沒必要做之前就想那么多，想多了不容易邁出那一步。”給孩子注射基因藥物，經過臨床觀察，目前來看效果還不錯，這對徐偉來說，是最好的父親節禮物。“孩子沒有大的不良反應，而活動能力與互動性已經開始有提升，不用輔助自己抬頭的時間明顯加長了，還第一次看到他趴著能轉頭了，這幾年首次目睹他的狀況好轉而不是持續變差，我真的很激動，希望接下來他能有更好的表現。”

徐偉說，基因治療是一條很長的路，要做無數的實驗，尋找很多未知的載體。為了更深入地了解基因治療，徐偉參加了成人高考，下一步準備參加專升本考試，未來還打算參加研究生考試。“一邊做實驗，一邊照顧孩子，一邊查論文，順便就把成人高考考了，本科的自考也在考。”

徐偉也有想過自己可能會失敗。“如果我挽回不了他的生命，至少我不能讓他白來這世界上一趟，至少我們做的這些嘗試是有意義的。如果我們失敗了，也可以為后來的Menkes病的患者提供一些經驗。我為他的生命賦予了意義，他的事情鼓勵了那么多的人，讓罕見病群體在黑暗當中看到了一種希望，我們也是在追求希望的過程中失敗的。”徐偉說。他不能接受的是在絕望中等待失敗。

徐偉說，至少他們現在是有希望、有期待的。“兒子恢復得一天比一天好，我們期待他能恢復到和正常孩子一樣，能夠好好看看這個世界，這是我們最終的目的。其實他現在每天也挺開心，也很愛笑，我們也不覺得被一片烏云籠罩在頭上，我們每天都看得到希望，一步一步都在向著希望努力。”

要把實驗室免費共享給罕見病患者

問及有沒有考慮到用藥安全問題和法律風險？徐偉直言，“安全問題肯定考慮過，其實每樣藥物我都是第一個試過才會給他使用。法律風險沒有過多地去考慮，就是考慮救自己的孩子，來不及去考慮風險。而且它并不是藥物，只是一個化合物。”徐偉再次向記者強調。

徐偉說，自制藥用化合物給他帶來了希望，也打開了他新世界的大門。“如果說重新選擇一次，我還是會做同樣的選擇。”

對于網上的評價，徐偉向來不太關注。“我覺得社會倫理不應該去綁架個人的倫理，對于一個父親來說，如果我明知道這個化合物可以救我自己的孩子，卻因為自己不能去做，就要看著孩子等死，這是違反個人的倫理。如果連生命都不能保證，還怎么去談其他的東西。”

有人說徐偉是現實版的“藥神”，也有人說他是中國版的“羅倫索的油”。對于這些評論，徐偉坦言，他沒有想過在自己的身上加一個什么樣的標簽。“君子不器，不用貼標簽，就是我自己，每一個父母都很偉大。”

正在做實驗的徐偉

問及有沒有想對未來的兒子說的話？徐偉坦言“沒有”。“未來等他長大了，我自己跟他說不就行了，我干嘛現在說。”不過，徐偉說，他有很多想對罕見病家屬說的話。

“我之前想的更多的，是讓家人的生活變得更好。后來我孩子得了罕見病，我才發現中國有那么大的罕見病群體，他們的故事真的很凄慘、很悲涼。通過學習制備一個化合物，可以真正地讓這些痛苦得到緩解，甚至可以挽救一個人的生命，我覺得這是很有意義的事情。”徐偉提到，他現在的想法發生了改變。之前他覺得自己的做法無法讓更多罕見病家屬得到借鑒，覺得確實幫不了他們太多，而且他也不確定基因治療這條路能不能走得通。

“但是目前來看，這條路我應該是走通了。如果這條路我都可以走得通，其他的一些罕見病患者其實也有可能走得通。如果這些社會資源，還有那么多人的幫助，最終只是幫助到了我一個家庭，我覺得它的社會意義并不是太大。”

徐偉直言，現在的他，有了新的打算。“讓更多的罕見病患者群體能夠知道，我們走了一條這樣的路并且走通了，我也想看看他們到底有沒有同樣的需求。如果有的話，我想把這個實驗室做成共享實驗室，把所有的設備都對罕見病患者免費開放。更好地幫助到他們，至少可以給他們帶來希望，不再讓他們在絕望當中去等待。”

徐偉說，他好像找到了生活的意義，那就是推動整個罕見病群體的治療。“人多力量大，我們有自己的實驗室可以進行前期實驗，然后委托給專業的生物公司進行生產。只要解決最后的一個問題，那就是有醫院可以幫我們發起臨床研究，我們就有機會去嘗試。”

“昨日之深淵，今日之淺談。”徐偉如是總結過去兩年自己的人生。“圖難于其易,為大于其細。自己過去兩年做的事情，至少我覺得沒有大家想象的那么無法逾越。”

記者告別離開時，徐偉換上防護服，獨自坐在顯微鏡前，調教準焦螺旋，開始觀察培養皿中細胞的發育情況，孤單的背影顯得比以往要更加信念堅定……

審核：丁厚勤

想爆料？請登錄《陽光連線》（ https://minsheng.iqilu.com/）、撥打新聞熱線0531-66661234或96678，或登錄齊魯網官方微博（@齊魯網）提供新聞線索。齊魯網廣告熱線0531-81695052，誠邀合作伙伴。