由齊魯制藥有限公司歷時(shí)6年成功研制的骨髓瘤靶向治療一線(xiàn)特效藥物硼替佐米（齊普樂(lè)）于2018年6月2日正式在中國(guó)上市，硼替佐米是目前臨床治療多發(fā)性骨髓瘤的一線(xiàn)特效靶向藥物，齊魯制藥這一研發(fā)成果，將為國(guó)內(nèi)數(shù)以十萬(wàn)計(jì)的病患帶來(lái)更多的用藥選擇，惠及眾多百姓。

骨髓瘤：發(fā)病率逐年上升的第二大血液系統(tǒng)惡性腫瘤

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一種常見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，是繼非霍奇金淋巴瘤之后的第二多發(fā)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，以骨髓中克隆性漿細(xì)胞惡性增殖為特征，該病多發(fā)于中、老年人，大約80%的患者超過(guò)60歲，男性略多于女性。隨著中國(guó)人口的老齡化，骨髓瘤的發(fā)病率呈逐年增加的趨勢(shì)。

骨髓瘤起病徐緩，早期無(wú)明顯癥狀，容易被誤診。多數(shù)患者在初次診治時(shí)，病情已經(jīng)較重，并累及多個(gè)器官。骨髓瘤危害巨大，患者常伴有多發(fā)性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害，導(dǎo)致相關(guān)器官或組織損傷。骨髓瘤細(xì)胞分泌破骨細(xì)胞活性因子而激活破骨細(xì)胞，使骨質(zhì)溶解、破壞，骨骼疼痛是最常見(jiàn)的癥狀，多為腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤細(xì)胞對(duì)骨質(zhì)破壞，引起病理性骨折，可多處骨折同時(shí)存在，嚴(yán)重者甚至?xí)匕c，極大地影響患者生存質(zhì)量。患者免疫功能低下，常出現(xiàn)反復(fù)的感染。

硼替佐米為骨髓瘤患者帶來(lái)更好生存質(zhì)量

目前，骨髓瘤仍無(wú)法治愈。在過(guò)去的十幾年中，隨著靶向治療藥物的不斷問(wèn)世及檢測(cè)手段的提高應(yīng)用，尤其在聯(lián)合自體造血干細(xì)胞移植、移植后鞏固治療以及長(zhǎng)期維持治療后，骨髓瘤患者的緩解率和緩解深度得到很大的改善，超過(guò)50%的患者可以達(dá)到完全緩解。硼替佐米是一種針對(duì)骨髓瘤的新型靶向藥物，該藥物的發(fā)現(xiàn)獲得醫(yī)藥界廣泛關(guān)注，其作用機(jī)理獲得2004年度諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)，2006年獲制藥界最高榮譽(yù)——國(guó)際蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien），被譽(yù)為“腫瘤治療的革命，多發(fā)性骨髓瘤治療的重大進(jìn)步”。

在硼替佐米問(wèn)世之前，多發(fā)性骨髓瘤是該類(lèi)疾病患者的夢(mèng)魘。硼替佐米作為骨髓瘤的突破性藥物，其優(yōu)勢(shì)主要表現(xiàn)在以下方面：1、發(fā)揮作用快。傳統(tǒng)藥物至少需要治療1年才能達(dá)到疾病穩(wěn)定，而硼替佐米僅需約1個(gè)月即可起效；2、療效顯著。硼替佐米單藥應(yīng)用效果明顯，與其他藥物聯(lián)用有顯著協(xié)同效應(yīng)；3、安全性高。硼替佐米可應(yīng)用于腎功能不全患甚至腎衰患者，療效與腎功能正常患者相當(dāng)，并且能夠逆轉(zhuǎn)腎功能低下；4、對(duì)造血干細(xì)胞損傷小。以硼替佐米為基礎(chǔ)的誘導(dǎo)治療能夠顯著增加干細(xì)胞采集量，并且顯著加快干細(xì)胞采集速度。多項(xiàng)國(guó)際臨床研究證明，含有硼替佐米的方案療效明顯優(yōu)于傳統(tǒng)化療方案，能夠顯著提高患者的完全緩解率、延長(zhǎng)患者生存期、改善生存質(zhì)量。硼替佐米貫穿骨髓瘤的誘導(dǎo)、鞏固、維持全程治療，已成為成為治療骨髓瘤的首選一線(xiàn)治療方案。

2003年5月硼替佐米獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)上市， 2004 年4月由歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)進(jìn)入歐洲市場(chǎng)，2005年獲得中國(guó)食品藥品管理局（CFDA）批準(zhǔn)進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。隨著硼替佐米在骨髓瘤治療中基礎(chǔ)用藥地位的逐步確立，該藥臨床應(yīng)用迅速擴(kuò)大，2016年全球銷(xiāo)售額達(dá)25億美元，并連續(xù)數(shù)年位列全球抗腫瘤品牌藥銷(xiāo)售TOP10榜單，是名副其實(shí)的重磅炸彈級(jí)藥物。2017年7月之前，進(jìn)口硼替佐米在國(guó)內(nèi)3.5mg每支單價(jià)高達(dá)1.3萬(wàn)元人民幣，每周期（21天）患者用藥4支，周期費(fèi)用高達(dá)5萬(wàn)元，大大限制了國(guó)內(nèi)患者的使用。2017年7月，人社部發(fā)布《關(guān)于將36種藥品納入國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄乙類(lèi)范圍的通知》指出，將硼替佐米等36種藥品納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2017年版）》，進(jìn)口硼替佐米醫(yī)保支付保準(zhǔn)為3.5mg每支6116元人民幣，降價(jià)一半以上，提高了患者的可及性。人社廳該通知明確，談判藥物仿制藥也屬于醫(yī)保范疇。

齊魯制藥是國(guó)內(nèi)主要抗腫瘤藥物研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，從上世紀(jì)八十年代開(kāi)始，就將抗腫瘤藥物作為主要開(kāi)發(fā)方向，歷經(jīng)三十余年，持續(xù)上市一系列重要藥物，為滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)重大疾病臨床亟需藥品做出了卓越貢獻(xiàn)。

[責(zé)任編輯：楊凡、黃鵬偉、孫凱恩]

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