原標題：中國生物藥企“出海”困局何解？這場重磅國際化會議滿滿全是干貨

來源：榮昌生物

膠東在線8月19日訊 8月18日，2022醫(yī)藥創(chuàng)新與發(fā)展國際會議在煙臺舉行，由榮昌生物主辦的“科技創(chuàng)新與醫(yī)藥國際化發(fā)展分會”吸引了國內(nèi)眾多生物醫(yī)藥領(lǐng)域的頂級大咖，圍繞國產(chǎn)新藥出海發(fā)表真知洞見，分享寶貴經(jīng)驗。

此次會議分主題報告和圓桌論壇兩部分，分別由榮昌生物總裁傅道田博士、首席醫(yī)學(xué)官何如意博士主持。中國科學(xué)院院士、同濟大學(xué)原校長裴鋼，榮昌生物首席醫(yī)學(xué)官何如意，俄羅斯工程院院士、昆翎醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席戰(zhàn)略官張丹，維立志博生物CSO凌虹，君實生物副總裁陳巍，科百特副總裁解紅艷出席會議并發(fā)表主旨演講。

中國科學(xué)院院士、同濟大學(xué)原校長裴鋼在開幕辭中指出，人民健康、生物醫(yī)藥是全人類的事業(yè)，因此國際化不僅必要，且至關(guān)重要。與此相對，生物醫(yī)藥、人才與資本、科研合作等都不應(yīng)限于某個國家，而應(yīng)是全球化的市場。

國際化是目標，也是方法

藥品審評審批制度改革已歷7年，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)階段性完成了創(chuàng)新由少到多，實力由小到大的轉(zhuǎn)變。接下來，給到整個醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的命題是由大到強，由本土到全球，國際化困局如何破？榮昌生物首席醫(yī)學(xué)官何如意博士從臨床及注冊角度，帶來了一場有關(guān)國際化的策略及風(fēng)險控制的演講。

“國際化的路徑是否能走通，不僅是對創(chuàng)新能力的驗證，也是擁抱國際市場創(chuàng)造價值的必經(jīng)之路。”何如意博士以榮昌生物為例，說明了License-in買得好，只能說明眼光不錯，資金實力雄厚，團隊執(zhí)行力強，而只有l(wèi)icense-out賣得好，才能說明底層創(chuàng)新能力得到了他人認可。去年8月，榮昌生物與國際知名的生物制藥公司西雅圖基因(Seagen)達成一項全球獨家許可協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化維迪西妥單抗，公司收獲2億美元首付款和最高可達24億美元的里程碑付款，外加超過百分之十幾的梯度銷售提成。這項License out授權(quán)，創(chuàng)造了當(dāng)時國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易的新紀錄。何博指出，以新興biotech為代表的出海項目較多，且交易金額頗高，項目多集中于腫瘤領(lǐng)域。

新藥自主出海，挑戰(zhàn)主要在臨床。“不同的臨床試驗設(shè)計決定了一個臨床試驗的成敗，一個臨床試驗的成敗能決定一個公司的生死。”曾在美國FDA工作17年的何如意博士通過豐富的案例演示，提醒國際化布局的注意事項，比如，要了解當(dāng)?shù)貒冶O(jiān)管要求，加強與監(jiān)管機構(gòu)溝通交流，國際化要盡早規(guī)劃，做好差異化臨床試驗設(shè)計，海外臨床試驗要尊重新藥研發(fā)規(guī)律，避免急躁冒進等等。他舉例說，榮昌生物正是充分挖掘了自身優(yōu)勢，維迪西妥單抗尿路上皮癌適應(yīng)癥成功獲FDA“突破性療法”認定。“這說明，即使是同靶點的藥品，臨床試驗數(shù)據(jù)都來自中國，也能根據(jù)臨床價值的優(yōu)勢，通過FDA審批。”

何如意表示，前途是美好的、光明的，未來10年或更長的時間里，中國醫(yī)藥創(chuàng)新將迎來下一個高光時刻。但是成功不是必然的，創(chuàng)新也沒有捷徑，需要大家共同努力，走出一條符合自己特色的國際化之路。

接軌國際，覆蓋產(chǎn)業(yè)全鏈條

據(jù)統(tǒng)計，全球生物藥市場空間將由2019年的2860億美元增至2030年的7680億美元，我國生物藥市場空間將由2019年的3120億元增長至2030年的13030億元。中國藥企正迎來全面“出海”的時代，然而國際化是一個全方位的概念，不止有研發(fā)、臨床、銷售等環(huán)節(jié)，還涉及法規(guī)政策、供應(yīng)鏈等環(huán)節(jié)。

俄羅斯工程院院士、昆翎(天津)醫(yī)藥發(fā)展有限公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席戰(zhàn)略官張丹詳細回顧了GCP的歷史，對比了多個版本的差異，探討了企業(yè)在新形勢下進入國際市場的策略，指出中國質(zhì)量標準接軌國際標準，以ICH的數(shù)據(jù)互認為關(guān)鍵，可以加快中國創(chuàng)新藥進入歐美市場的速度。

南京維立志博生物科技有限公司CSO凌虹從抗體藥物的開發(fā)策略和新靶點探索方面探討了國際化路徑的方法，他表示，腫瘤免疫治療以及聯(lián)合用藥帶來了革命性的突破和方向，但提高反應(yīng)率亟待新的突破。在立項和管線布局方面，要以未滿足領(lǐng)域的臨床可轉(zhuǎn)化和獲益為優(yōu)先考量，以疾病生物學(xué)引領(lǐng)學(xué)術(shù)驅(qū)動的研發(fā)，而技術(shù)平臺和轉(zhuǎn)化研究是關(guān)鍵支撐。

伴隨醫(yī)藥企業(yè)的國際化，怎樣解決制藥耗材卡脖子技術(shù)，保持供應(yīng)鏈的穩(wěn)定？杭州科百特科技有限公司副總裁解紅艷表示，國產(chǎn)新藥國際化需要國內(nèi)供應(yīng)商的產(chǎn)品也要達到與國際公司同等的水平。主要的挑戰(zhàn)包括技術(shù)挑戰(zhàn)，產(chǎn)品批次穩(wěn)定性挑戰(zhàn)，以及符合法規(guī)的文件的挑戰(zhàn)和供應(yīng)鏈的挑戰(zhàn)。

真金不怕火煉，破解“出海”難題

本土藥企為什么要出海？君實生物副總裁陳巍認為主要有四個原因：迫于價格與產(chǎn)品的“雙內(nèi)卷”，“中美雙報”下的本土藥企研發(fā)能力日漸成熟，尋求更優(yōu)質(zhì)“沃土”更好地孕育創(chuàng)新“幼苗”，以及對投資者承諾的兌現(xiàn)。事實證明，產(chǎn)品競爭力、臨床開發(fā)能力、海外申報注冊能力、商業(yè)化能力和全球產(chǎn)業(yè)鏈能力都決定著中國生物醫(yī)藥企業(yè)出海之路能走多遠。

圓桌論壇環(huán)節(jié)，榮昌生物副總裁程龍、首席質(zhì)量官黃開勝，圍繞“中國醫(yī)藥企業(yè)出海的機會和挑戰(zhàn)”議題，進行了深入交流。

程龍博士根據(jù)維迪西妥單抗的國內(nèi)外注冊經(jīng)驗，認為不論是CDE還是FDA，監(jiān)管的主要目的是保護和促進公眾健康，也就是藥物有效性和安全性的平衡問題，如果藥企能夠?qū)崒嵲谠诘亟鉀Q實際臨床需求，在適應(yīng)癥選擇、靶點的突破上有差異化創(chuàng)新，臨床數(shù)據(jù)過硬，監(jiān)管部門都會非常鼓勵這樣的研發(fā)。例如，榮昌生物將維迪西妥單抗申請罕見病的數(shù)據(jù)遞交給FDA后，他們非常認可，甚至推薦公司去報突破性療法。所謂“有金剛鉆不怕攬瓷器活”，只要能滿足尚未被滿足的臨床需求，就有信心做下去。

黃開勝博士以泰它西普為例，闡述了中國創(chuàng)新藥走向世界的“秘訣”。他說，打鐵還需自身硬，我們一定要有在世界上站得住腳的好產(chǎn)品。要進行供應(yīng)鏈的國際布局，因為每一個地方都有特別的法規(guī)要求。此外，還需要監(jiān)管機構(gòu)和企業(yè)共同努力，頭部創(chuàng)新藥企應(yīng)成為人才的培養(yǎng)基地，代代傳承，如此才能把中國的創(chuàng)新藥真正推向國際市場。

大家認為，創(chuàng)新好藥必定是屬于世界的，中國企業(yè)的出海能力，取決于自身實力。剛剛登上全球舞臺的中國創(chuàng)新藥企，精彩的故事才剛剛開始。

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